财经3月8日讯 今日，中国血液病专科联盟“血液移植高峰论坛”暨“How I Treat”血液病规范化诊治研讨会(“论坛”在天津举办。

　　本次论坛汇聚了国内外众多血液病领域的权威专家学者，聚焦中国造血干细胞移植的挑战与应对，探讨移植后慢性移植物抗宿主病(cGVHD等并发症的前沿治疗方案与规范化管理，并共同展望中国造血干细胞移植未来发展方向，旨在为我国造血干细胞移植高质量、高水平发展注入新动力。

　　中华医学会血液学分会主任委员，华中科技大学血液病学研究所所长、教育部生物靶向治疗重点实验室主任胡豫教授表示，近年来，我国造血干细胞移植事业实现了持续发展，中国无论从移植量还是技术水平都已达到全球先进水准。在患者需求和产业创新发展的双重推动下，造血干细胞移植创新化、规范化、均质化发展势在必行。“本次论坛的召开恰逢其时，不仅搭建了国际化的高水平学术交流平台，更是贯彻落实国家医疗质量提升行动的重要举措。通过汇聚全球智慧，深化学术交流与临床经验分享，我们将进一步完善具有中国特色的造血干细胞移植规范化管理体系，为实现‘健康中国’贡献血液病领域的专业力量，最终让更多患者享受到优质医疗服务的福祉。”

　　作为恶性血液病的潜在治愈手段，异基因造血干细胞移植为诸多患者开启了生存希望。近年来，随着移植技术的进步，移植后长期生存的人数持续增加。数据显示，2023年我国完成allo-HSCT共14952例，数量位列全球第一，平均年增长率达10%，成为了令人瞩目的“移植大国”。

　　然而，随着异基因造血干细胞移植飞速发展，术后常见并发症管理问题也日渐凸显。30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后存在发生慢性移植物抗宿主病(cGVHD，即俗称的慢性排异风险，会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官，严重影响患者生活质量。

　　胡豫教授指出，在异基因造血干细胞移植成功率、患者生存率显著提升的阶段，术后慢性排异和原发疾病如白血病的术后管理成为两大新兴的关键问题，这需要全流程管理体系的建设与完善，推动治疗目标的持续达成。“面对目前区域间诊疗水平差异、标准不统一等问题，我们亟需推动规范化的管理体系，并通过区域间的学术交流与实践示范，建立起全国性的规范管理网络。同时，在技术革新与疗法创新的当下，全流程管理与创新方案的高效融合有利于推动cGVHD免疫稳态和逆转纤维化两大治疗目标的同时达成。”

　　论坛上，围绕cGVHD这一术后核心并发症，各位专家学者也就cGVHD当前治疗挑战、治疗策略以及治疗创新进展与临床实践进行深入探讨。

　　胡豫教授指出，目前，超50%的cGVHD患者在诊断时已是中至重度。因此cGVHD构建“早筛、早诊、早治”的“三早”管理是关键的第一步。“在治疗层面，尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态尤为关键，其价值在于能在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病(GVL效应，也就是说能在早期管理cGVHD同时并降低原发肿瘤的复发几率，取得双重早期获益。另一方面对于发生纤维化的组织和器官，我们也希望能够有效地逆转纤维化。”

　　同时，目前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，这也成为临床治疗中的一大挑战，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。现有二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。

　　论坛上，就ROCK2等创新靶点治疗cGVHD的药学价值也展开了深入探讨。胡豫教授表示，ROCK2抑制剂的创新价值在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，有助于双重治疗目标的尽早达成。国家医保局于2024年12月9日举办的国家医保药品目录解读活动中，重点列举了9个具有代表性的品种，这些产品临床价值大、创新程度高、价格明显降低、填补了治疗领域的空白。其中就包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂，随着新版医保目录的落地，国谈创新药的价值将进一步扩大，为全国范围的患者带来创新获益。