生物工程改造的免疫细胞已被证明可以攻击癌细胞甚至治愈特定癌症，但它们在“持续战斗”后往往会“精疲力竭”，从而影响抗癌效果。近日，美国斯坦福大学等机构的研究人员和澳大利亚的一个研究团队在英国《自然》杂志上报告说，他们找到了一种使免疫细胞恢复活力的方法。

CAR-T癌症免疫疗法就是通过基因工程方法，为免疫细胞T细胞装上“导航”，使其可以精准杀灭靶细胞。研究人员发现，在治疗效果相对良好的CAR-T细胞中，有一组基因更加活跃，似乎都受到一种名为FOXO1的主开关蛋白调控。随后，研究人员对CAR-T细胞进行改造，使其产生更多FOXO1，并将这些细胞注射到患有各种癌症的小鼠体内。他们发现，额外的FOXO1增加了CAR-T细胞活性和治疗癌症的功效。

该发现意味着，通过基因工程手段增加FOXO1的表达，可以增强免疫细胞的活力，从而提高其攻击癌细胞的能力。这将为癌症免疫疗法的进一步研究和临床应用提供新的思路和方向。

基因编辑行业是利用分子技术来对基因组进行特定的修改，包括删除、插入或替换基因组的某个片段或特定碱基，从而使基因组发生特定变化。这种技术目前广泛应用于生物学研究中，可以帮助科学家们更深入地了解基因的功能和调控机制。同时，基因编辑也被应用于医学领域，用于治疗一些遗传性疾病。

主流基因编辑技术演进历程

从主流基因编辑技术的发展历程来看，1987年日本大阪大学首次在大肠杆菌iap基因的3选侧限序列中发现了5股长为29nt的重复回文序列。2002年，该重复回文序列被命名为CRISPR，在此后的时间里，类似的重复序列也不断在其他生物中被发现。2012年，基于CRISPR原理的基因编辑技术CRISPR/Cas9系统迅速发展。截至2022年，美国麻省理工学院发现，RNA引导的CRISPR/Cas效应切割可触发适应性免疫反应。

全球基因编辑监方法

全球各国和地区在基因编辑技术的监管立场存在较大差异。以美国为例，不同政府机构和用途会影响监管立场的选择。通常情况下，美国农业部和环境保护局使用b2方法来监管农作物，食品和药物管理局(FDA)使用b1方法监管食品，同时FDA使用a1方法监管动物。相比之下，欧盟普遍采用a1方法进行监管，而中国通常使用a2方法进行监管。

基因编辑技术发展趋势

基因编辑技术的发展趋势包括降低ZFNs和TALENs的成本，缩短开发周期；CRISPR基因编辑实现对任意基因组位点的编辑，不受PAM限制；以及克服脱靶率。

德邦证券指出，基因编辑药物领域在海外处于领先地位，国内目前没有太多的对标标的，但仍存在投资机会。目前已获批的基因细胞基因疗法近90多个，其中基因治疗占据主导地位。目前研发管线中有3800多个基因细胞疗法，其中大部分不涉及基因编辑。从2022年的第四季度到2023年的第三季度，非肿瘤的对标基因疗法占比大幅提升。尽管基因编辑主题具有潜力，但目前国内标定的好的不多。

基因编辑行业正在迅速发展，技术不断进步，应用范围也在不断扩大。基因编辑技术可以用于治疗遗传疾病、改良农作物、研发新药等领域，为人类健康和农业生产带来了巨大的潜力和机遇。随着对基因编辑技术的深入研究和应用，预计未来基因编辑行业将会迎来更多的创新和突破，为人类社会带来更多福祉。然而，同时也需要加强对基因编辑技术的伦理和安全监管，确保其应用在符合伦理道德和安全规范的前提下发挥最大的价值。

前瞻经济学人APP资讯组

更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》

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