财经10月20日讯 默克日前宣布，全球III期MANEUVER研究的长期随访结果公布。该研究旨在评估由和誉医药研发的试验性药物Pimicotinib(一款集落刺激因子- 1受体(CSF-1R抑制剂治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT患者的长期疗效。

　　最新分析数据显示，在中位随访14.3个月时，根据盲态独立审查委员会(BICR采用RECIST v1.1标准评估，自研究开始即接受Pimicotinib治疗患者的客观缓解率(ORR从第25周的54% 显著提升至76.2%(95% CI：63.8，86.0。研究同时表明，与患者预后相关的疼痛、身体功能等关键次要终点指标也实现了具有临床意义的持续改善，且安全性特征与此前公布的数据一致。该研究结果在2025年欧洲肿瘤内科学会(ESMO大会肉瘤领域小型口头报告环节发布(摘要编号：7692。

　　“今年在ASCO大会上公布的全球MANEUVER研究初步结果显示，Pimicotinib在腱鞘巨细胞瘤系统性治疗III期临床试验中，创下了该领域迄今最高的客观缓解率纪录。”北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授表示，最新研究结果在此前的基础上进一步证实，Pimicotinib的肿瘤缓解疗效不仅具有持续性，还随时间推移不断增强。更重要的是，随访超过一年后，患者报告的症状及功能结局仍在持续改善 —— 这些指标直接关系到患者的日常生活能力。综合来看，研究结果表明Pimicotinib有望成为腱鞘巨细胞瘤患者“同类最优”的系统性治疗方案。

　　“腱鞘巨细胞瘤会导致患者疼痛、关节僵硬及活动功能受限，影响其日常生活能力，甚至无法正常参与家庭与社会活动，对患者身心造成了双重负担。”Life Raft Group组织腱鞘巨细胞瘤患者支持项目Sydney Stern博士指出，患者迫切需要更多能缓解症状、缩小肿瘤的治疗选择。更重要的是，有效改善症状能帮助患者重回父母、伴侣、照护者等角色，以自己期望的状态生活，而不用再担心疾病何时会再次掌控自己的人生。

　　此次全球III期MANEUVER试验的最新分析涵盖了63例患者，这些患者在研究第一部分接受Pimicotinib治疗24周后，继续进入开放标签阶段接受该药物治疗。在中位随访14.3个月时，肿瘤缓解疗效持续提升。

　　此外，在长达73周的长期随访中，Pimicotinib在影响TGCT患者生活质量的关键患者报告指标(包括活动范围、疼痛、僵硬程度及身体功能方面，均展现出具有临床意义的改善。

　　该分析还涵盖了初始在研究第一部分被随机分配至安慰剂组、随后在开放标签阶段转为接受Pimicotinib治疗的患者(n=31。研究结果显示，这部分患者在Pimicotinib治疗中疗效显著：在转为Pimicotinib治疗后，中位随访8.5个月时，经BICR采用RECIST v1.1标准及TVS评估的ORR均达到 64.5%。

　　长期随访结果显示，对于全程接受Pimicotinib治疗的患者，未发现新的安全性信号，亦无胆汁淤积性肝毒性、药物诱导性肝损伤或毛发/皮肤色素减退的相关证据。多数治疗期间出现的不良事件为轻度，且可控可管理。

　　“长期数据充分彰显了Pimicotinib改变腱鞘巨细胞瘤治疗格局的潜力 —— 作为一种系统性治疗方案，Pimicotinib不仅能有效降低肿瘤负荷，还有助于恢复身体功能、减轻疼痛，为患者带来了具有临床意义的持久获益。”默克医药健康业务肿瘤开发部门负责人Victoria Zazulina博士表示，基于此项覆盖北美、欧洲及中国的全球研究数据，默克将与监管机构紧密合作，力争让该治疗方案尽快惠及全球患者。

　　目前，国家药监局(NMPA药品审评中心(CDE已受理Pimicotinib作为1类创新药用于治疗成人腱鞘巨细胞瘤患者的上市许可申请。美国及全球其他市场的上市许可申请也在规划中。

王擎宇